問1
我が国の2023年度の指定難病において、受給者証所持者数が最も多いのはどれか。
この問題の分類段階1 暗記用語・数値・定義を確認する問題
正答：1
正答：1
難病法に基づく特定医療費（指定難病）の受給者証所持者数は、厚生労働省の衛生行政報告例で毎年度公表される。令和5年度（2023年度）末はパーキンソン病が約14万7千人で最多、潰瘍性大腸炎が約14万7千人で僅差の2位、全身性エリテマトーデス約6万6千人、クローン病約5万2千人と続く。正答はパーキンソン病。
指定難病の患者数（受給者証所持者数）の上位疾患を知っているか。特に、長く上位を占める神経変性疾患（パーキンソン病）と炎症性腸疾患（潰瘍性大腸炎）の2つが拮抗していることと、2023年度時点の順位。
難病対策は、原因不明で治療法が未確立、経過が長く医療費がかさむ疾患を指定し、研究と医療費助成を行う行政施策として始まり、2014年に難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）が成立、2015年から指定難病への公的医療費助成が法制化された。対象疾患は拡大を続け、2021年からは338疾患。受給者証所持者数は毎年度末に衛生行政報告例として集計され、令和5年度（2023年度）末の総数は約108万7千人。疾患別ではパーキンソン病147,481人、潰瘍性大腸炎146,702人、全身性エリテマトーデス66,307人、クローン病52,108人で、最多はパーキンソン病。パーキンソン病は高齢者に多く、高齢化とともに患者数が増え続けていることが背景にある。
潰瘍性大腸炎とパーキンソン病は長年1位・2位を争い、差が数百〜数千人しかない。古い問題集や参考書の「潰瘍性大腸炎が最多」という記憶で答えると外す。設問が「2023年度」と年度を指定しているのは、順位が年度で変わる統計だから。また「患者数」と「受給者証所持者数」は厳密には異なる（軽症で助成対象外の患者は含まれない）。
難病法の指定難病は2015年の110疾患から段階的に拡大し、2021年11月時点で338疾患。医療費助成は重症度分類を満たす患者に特定医療費受給者証が交付される仕組みで、軽症者は原則対象外（軽症高額該当の例外あり）。したがって受給者証所持者数は「助成を受けている患者数」であり、有病者数とは一致しない。上位疾患は、パーキンソン病、潰瘍性大腸炎、全身性エリテマトーデス、クローン病、全身性強皮症、後縦靱帯骨化症、重症筋無力症、脊髄小脳変性症、多発性硬化症／視神経脊髄炎などで、神経・消化器・膠原病が並ぶ。
僅差の2疾患を1・2に並べ、古い知識だと逆を選ぶ作り。また3・4は「有名な難病」だが数では上位2つに遠く及ばない。解法は、(1) 上位2疾患がパーキンソン病と潰瘍性大腸炎だと確定、(2) 設問の年度（2023年度）の順位はパーキンソン病が上、と年度込みで覚える。
指定難病の医療費助成を受ける患者には特定医療費受給者証が交付され、その所持者数が衛生行政報告例で毎年度公表される。令和5年度（2023年度）末の総数は約108.7万人で、疾患別はパーキンソン病147,481人が最多、潰瘍性大腸炎146,702人が僅差の2位、全身性エリテマトーデス66,307人、クローン病52,108人。上位2疾患は長く拮抗しており、年度指定の問題では当該年度の順位で答える。難病法は2014年成立で、指定難病は2021年から338疾患。